18-miesięczna dziewczynka z Oxfordshire odzyskała słuch. Wszystko za sprawą specjalistów z Wielkiej Brytanii, którzy jako pierwsi na świecie użyli w tym celu terapii genowej. Operacja dziecka zajęła im zaledwie 16 minut.
Opal Sandy urodziła się z neuropatią słuchową. Jest to schorzenie zakłócające impulsy nerwowe przemieszczające się z ucha wewnętrznego do mózgu, które powoduje głuchotę. Choroba ta często spowodowana jest wadliwym genem.
Dla 18-miesięcznej dziewczynki znalazł się jednak ratunek. W szptalu Addenbrooke’s należącym do Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust odbyła się operacja, dzięki której dziecko odzyskało słuch. Podczas zabiegu przekazano dziewczynce kopię prawidłowo funkcjonującego genu, a całość zajęła lekarzom jedynie 16 minut.
Terapię genową u Opal przeprowadzono tylko na jednym uchu. Na drugim ma zamontowany aparat słuchowy. Dziewczynka jest najmłodszą osobą na świecie, która została poddana takiemu zabiegowi.
Główny chirurg zajmujący się badaniami nad terapią genową, prof. Manohar Bance wskazuje, że jest to „dopiero początek” terapii tego rodzaju, oznaczających „nową erę w leczeniu głuchoty”. Zauważa on również, że pozytywne wyniki wskazują, że w przyszłości kolejni pacjenci będą mogły być leczone zarówno na lewe, jak i na prawe ucho.
– Wyniki Opal są spektakularne i bardzo bliskie przywrócenia normalnego słuchu. Mam więc nadzieję, że może to być potencjalne lekarstwo – powiedział prof. Bance.
– To dziesięciolecia pracy, aby w końcu zobaczyć coś, co faktycznie zadziałało u ludzi – dodaje.
Szpital rozpoczął już rekrutację dzieci z neuropatią słuchową, które zostaną poddane terapii i będą obserwowane przez pięć lat. Projekt obejmuje najmłodszych pacjentów z Wielkiej Brytanii, Hiszpanii oraz USA.
– Mózg zaczyna wyłączać swoją zdolność adaptacji po mniej więcej trzecim roku życia – podkreśla prof. Bance.